摘要
围绕 CRISPR-Cas9 基因编辑技术长达十年的争夺战已进入关键的新阶段。韩国 ToolGen 公司最近在美国和欧洲获得了主要的专利注册，同时在统一专利法院 (UPC) 占据了有利地位，这可能迫使行业巨头进入大规模的许可结算谈判。
事件回顾
在 2025 年末至 2026 年初，ToolGen 取得了一系列决定性的法律里程碑。欧洲专利局 (EPO) 和美国专利商标局 (USPTO) 批准了 ToolGen 的 CRISPR-Cas9 核糖核蛋白 (RNP) 递送技术的注册。同时，国际知识产权界正密切关注 UPC 的多国禁令先例，ToolGen 有望借此挑战布罗德研究所 (Broad Institute) 和 CVC 集团 (UC Berkeley) 目前的霸权地位。
背景分析
CRISPR 专利格局极其复杂。最初的战斗集中在谁首先将 CRISPR 应用于真核细胞（人类/动物），而 ToolGen 作为主要参与者的第二波浪潮则关注 RNP 递送方法。将 Cas9 蛋白和指导 RNA 作为预组装复合物 (RNP) 进行递送，在临床应用中被广泛认为比使用病毒载体更安全、更高效。
- 美国抵触审查程序： ToolGen 目前正在参与 PTAB 的抵触审查程序（第 106,126 和 106,127 号），在特定语境下被指定为“高级当事人 (Senior Party)”，这将举证责任转移到了其竞争对手身上。
- 欧洲转折点： 随着 EPO 授予 ToolGen RNP 专利，该公司现在有权阻止相关疗法进入欧洲市场，或对其征收许可费。
战略启示
对于知识产权从业者来说，此案例突显了三个关键的战略转变：
- UPC 的杠杆作用： 统一专利法院现在允许通过单一裁决在大多数欧洲国家实施跨境禁令。如果 ToolGen 在 UPC 侵权诉讼中获胜，它可以有效地同时在多个地区停止 CASGEVY® 等基于 CRISPR 的药物的销售。
- FTO（自由实施分析）风险： 以前仅从 Broad 或 CVC 获得许可的生物制药公司现在必须重新评估其风险。ToolGen 的专利专门涵盖了 RNP 格式，这是现代体外 (ex vivo) 疗法的标准。
- 实质性与程序性胜利： ToolGen 的成功强调了在多个司法管辖区保持“早期”优先权日的重要性，以便从“先发明”系统平稳过渡到“先申请”系统。
未来展望
业界正关注 ToolGen 是会追求“全球和解”，还是会对已获批疗法的开发商发起旷日持久的诉讼。随着越来越多的基于 CRISPR 的治疗方案走向 FDA 和 EMA 的审批，“ToolGen 因素”已不再是边缘的法律议题，而是核心的商业现实。专利专业人士应密切关注 UPC 即将做出的初步禁令裁决，因为它们将为基因编辑时代的生物技术 SEP（准标准必要专利）的处理奠定基调。
